维昇药业：帕罗培特立帕肽在成人甲状旁腺功能减退症中国3期临床试验中达到主要复合终点和关键次要终点
- 在PaTHway China中国临床试验中，帕罗培特立帕肽组77.6%的患者达到了主要复合终点，而安慰剂组为0.0%（p <0.0001）。
- 帕罗培特立帕肽的安全性与耐受性良好，没有发生与研究药物相关的治疗中止。
上海2024年8月12日 /美通社/ -- 专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）8月9日宣布了其在研创新药——帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide, TransCon PTH）用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症（下称甲旁减）的中国3期临床试验（PaTHway China），26周随机、双盲、安慰剂对照部分的数据。与安慰剂组相比，帕罗培特立帕肽组达到了主要复合终点的患者比例显著更高。
PaTHway China的主要复合终点定义为血清钙水平在正常范围（8.3-10.6 mg/dL或2.07-2.64 mmol/L），停用传统治疗（活性维生素D和>600 mg/天的口服钙补充剂），且在第26周随访前4周内未增加研究药物的处方剂量。帕罗培特立帕肽组有77.6%（45人/58人）的患者达到了主要复合终点，而安慰剂组为0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。这些结果与Ascendis Pharma公布的帕罗培特立帕肽 3期临床试验结果一致。
该试验主要研究者、北京协和医院内分泌科主任夏维波教授表示："甲旁减是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病。甲状旁腺激素（PTH）替代疗法可有效改善血钙波动引起的诸多症状，使血钙水平达标的同时又不受到高尿钙的风险限制。对于大多数接受治疗的患者而言，帕罗培特立帕肽能够提供生理水平的PTH，进而摆脱对口服钙补充剂和活性维生素 D 的依赖，降低尿钙至正常范围。这些作用可能会降低与传统疗法相关的长期并发症风险，如软组织异位钙化和肾功能下降等。相信在不远的将来，PTH 替代疗法能够显著改善甲状旁腺功能减退症患者的健康和生活质量。"
PaTHway China试验的关键结果：
在该试验中，81例慢性甲状旁腺功能减退症患按3:1的比例随机分配至帕罗培特立帕肽组或安慰剂组，所有患者在试验开始时均接受传统治疗。帕罗培特立帕肽组和安慰剂组都根据血清钙水平指导的剂量调整方案对研究药物和传统治疗的剂量进行滴定，旨在帮助患者摆脱传统治疗。
主要复合终点：
- 帕罗培特立帕肽治疗组77.6%（45人/58人）的患者达到了主要复合终点，而安慰剂组为0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。
其他数据：
- 帕罗培特立帕肽组相较于安慰剂组，在患者报告的疾病特异的生理症状方面有统计学意义的显著改善，其在甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）的症状量表（生理机能领域得分）明显改善（p值=0.022）。
- 在第26周，帕罗培特立帕肽组89.7%（52人/58人）患者能够停用传统治疗。
安全性小结：
- 本试验显示，帕罗培特立帕肽的整体安全性和耐受性良好，没有发生与研究药物相关的治疗中止。
- 帕罗培特立帕肽组或安慰剂组都未报告与研究药物相关的治疗后严重不良事件。
- 与安慰剂组相比，帕罗培特立帕肽显著降低了24小时尿钙水平。接受帕罗培特立帕肽治疗的患者，其平均24小时尿钙从基线时的313 mg/天降至第26周时的165 mg/天（正常值≤250 mg/天），而接受安慰剂的患者，其平均24小时尿钙从基线时的300 mg/天降至第26周时的253 mg/天。
在完成了PaTHway China的初步双盲26周的盲态治疗阶段后，76名患者选择加入该研究的开放性扩展阶段，接受帕罗培特立帕肽治疗，治疗时间为三年。
维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生表示："我们深知甲旁减患者长期以来饱受疾病的折磨，激素缺乏导致的血钙水平波动容易带来抽搐、感觉异常、晕厥等各种症状，更不用说其他的长期并发症。因此，维昇期待早日为中国甲旁减患者带来新的治疗选择，帮助他们摆脱传统治疗下不理想的症状控制和并发症风险以及身心负担。此次临床试验达到主要终点，意味着针对甲旁减的治疗已现新曙光。在完成所有准备工作后，维昇将尽快向国家药监局递交本品的上市注册申请。"
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