上海2024年4月3日 /美通社/ -- 2024年4月3日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局正式批准用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善无进展生存期；用于类癌综合征成人患者：接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。

作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度[1],[2] 。

神经内分泌肿瘤（NENs）是一类起源于胚胎的神经内分泌细胞、具有神经内分泌标记物和可以产生多肽激素的罕见肿瘤。其中胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）约占所有神经内分泌肿瘤的55%-70%[3]。在中国，GEP-NETs发病率为1.14/10万[4]，患者平均需要4.8年方可确诊[5]。在 2023年公布的中国第二批罕见病目录中，胃肠胰神经内分泌肿瘤被收录其中，进一步提升了公众对于疾病的认知和关注，推动疾病早诊早治，为患者带来更多获益 。 

胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方式涵盖了多种手段，生长抑素类似物（SSA）是针对不可切除和/或转移性胃肠胰神经内分泌肿瘤的一线药物治疗选择[6]。索马杜林®是欧洲神经内分泌肿瘤学会（ENETS）及国内权威指南一致推荐的SSA治疗药物[1]，可显著延长患者的无进展生存期（PFS）达38.5个月[7]，疾病复发风险降低53%[7]，适用人群广，临床证据全，循证等级高[8],[9]。

兰瑞肽中国III期临床研究主要研究者，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授表示："神经内分泌肿瘤是一类少见疾病，但其发病率正逐渐增高，随着临床诊断水平的提升及影像学检查的发展，检出率也在不断上升。在针对中国胃肠胰神经内分泌肿瘤患者的注册研究（PALACE）中，兰瑞肽显示出积极结果。作为ENETS和NCCN指南一致认定的长效生长抑素类似物，我很高兴见证兰瑞肽胃肠胰神经内分泌肿瘤适应症的获批，有望帮助肿瘤患者实现疾病治疗目标，降低神经内分泌肿瘤对生活带来的负面影响，其自我注射将提升治疗依从性，改善患者的生活质量，助力神经内分泌肿瘤患者规范化诊疗。"  

益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："作为一家专注于罕见病、肿瘤和神经科学领域的生物制药公司，益普生致力于将罕见病领域创新药物加速引入中国市场。受益于罕见病药物研发和审评的利好政策，可进行深部皮下自我注射的索马杜林®获批用于胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗，为患者提供了更便捷的治疗方案，有效改善患者无进展生存期，助力疾病长程管理，提高患者生活质量。随着胃肠胰神经内分泌肿瘤被纳入《第二批罕见病目录》，未来益普生将积极携手各方力量提升公众对于这一罕见疾病的认知，满足患者亟待解决的治疗需求，履行益普生‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命。"

成立于1929年，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。在罕见病领域，益普生多年持续深耕产品管线，致力于改善罕见病患者无药可医的困境。2019年12月，索马杜林®正式在中国获批用于肢端肥大症治疗，并被纳入国家医保目录。2023年，在国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》中，益普生罕见病产品管线所覆盖疾病均纳入其中，包括肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、先天性胆道闭锁、Alagille综合征、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等。

[1] Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122

[2] Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10

[3] Dasari A, Mehta K,Byers LA, et al. Comparative study of lung and extrapulmonary poorly differentiated neuroendocrine carcinomas: a SEER database analysis of 162,983 cases[J]. Cancer,2018,124(4):807-815.D01:10.1002/cncr.31124.

[4] Incidence and survival of neuroendocrine neoplasms in China with comparison to the United States

[5] Dureja S, McDonnell M, Van Genechten D, et al. Global challenges in access to diagnostics and treatment for neuroendocrine tumor (NET) patients. J Neuroendocrinol. 2023;35(6):e13310.

[6] Pavel M et al.Neuroendocrinology2016;103:172–85 NCCN神经内分泌肿瘤和肾上腺瘤（2023.V1）

[7] Caplin ME et al. Endocrine2021; 71(2):502–513

[8] Sandostatin LAR. Summary of product characteristics, 2018.

[9] Sandostatin LAR Depot. Prescribing information, 2019.

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