美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2024年12月10日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）今日宣布，武汉协和医院黎纬明教授已在于美国圣地亚哥举办的第66届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，口头报告了公司原创1类新药奥雷巴替尼（研发代号：HQP1351；商品名：耐立克）用于非T315I突变慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）患者二线治疗的最新临床研究数据。  

 

ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示全球血液学领域的最高学术水平。作为日益活跃在国际学术舞台上的"中国声音"，今年亚盛医药四个品种（耐立克、APG-2575、APG-2449、APG-5918）有多项临床和临床前进展入选ASH年会展示及报告，其中两项获口头报告。值得一提的是，这也是耐立克的研发数据连续第七年入选ASH年会口头报告。

此次耐立克口头报告的研究结果为该品种在非T315I突变CP-CML二线治疗人群中的数据首次公布，提示该品种有望为二线CP-CML患者带来一种安全有效的治疗选择，尤其对那些一线使用二代TKI治疗失败的患者。数据显示，在既往使用过一种TKI治疗后耐药或不耐受的CML-CP患者中，耐立克的完全细胞遗传学反应（CCyR）率为74.1%，主要分子学反应（MMR）率为40.6%；在以第二代TKI作为一线治疗的患者中，耐立克的CCyR率为78.9% ，MMR率为43.5%，且疗效随用药时间延长而改善。而在安全性方面，耐立克安全性概况与之前报道的相似，未观察到新的安全性问题，未出现动脉闭塞（AOE）和静脉栓塞（VTE） 不良事件。

耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，该品种已获批用于治疗任何TKI耐药，并伴有T315I突变的CML-CP或CML-加速期（-AP）的成年患者；以及对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

黎纬明教授表示："在CP-CML患者中，一线TKI 治疗失败需要更换治疗方式的情况非常常见，患者使用一、二代TKI二线治疗疗效欠佳。因此二线治疗获得更佳的疗效仍是一个急需解决的问题。因此，我们设计了这项研究来评估耐立克二线治疗无T315I突变CP-CML患者的疗效和安全性。

这是耐立克二线治疗非T315I突变CP-CML患者的首次报道。这项研究结果显示：针对既往接受过一种TKI治疗的患者，二线使用耐立克治疗具有较高的缓解率和更大的获益，安全性表现也非常优秀，患者耐受性良好，尤其是在一线使用二代TKI 治疗的患者中。这一研究结果为二线治疗的选择提供了新的方向。

我希望未来有更多研究数据发表，为耐立克在二线治疗中的应用提供更多循证医学证据，为写入指南提供数据支持。给患者和医生提供更好的治疗选择。"

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示："2018年耐立克的临床数据首次公布，就获ASH年会口头报告。自此，该品种的临床研究连续第七年获选ASH年会口头报告。同一个药物（耐立克），在同一个适应症（CML），连续七年获口头报告，充分展现了国际血液学届对其巨大认可，这令我们备受鼓舞。此次口头报告的数据进一步验证了耐立克在CML治疗领域的无限可能性。未来，我们将继续秉持初心，坚守'解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求'这一使命，加速推进耐立克在内的公司重点品种在全球层面的临床开发，让更多安全有效的药物尽快上市，早日惠及患者。"

此项研究在2024 ASH年会上展示的核心要点如下：

Olverembatinib as Second-Line (2L) Therapy in Patients (pts) with Chronic Phase-Chronic Myeloid Leukemia (CP-CML)
奥雷巴替尼用于慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）患者的二线治疗
展示形式：口头报告
摘要编号：480
分会场：632. 慢性髓细胞白血病：新型药物的临床应用
核心要点：
研究背景：奥雷巴替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在耐药和（或）不耐受至少2种TKI或伴有T315I突变的CML患者中显示出突出的疗效和良好的安全性。本研究旨在评估奥雷巴替尼二线治疗无T315I突变的CP-CML患者的疗效和安全性。

研究介绍：这是一项针对既往使用过一种TKI治疗后耐药或不耐受（包括伊马替尼、氟马替尼、尼洛替尼及达沙替尼等）的CML-CP患者的开放性、单臂、多中心临床研究，旨在评估隔日口服40mg奥雷巴替尼在一种TKI治疗耐药/不耐受的非T315I 突变CML-CP患者中的疗效、安全性及患者生活质量。

入组患者和研究方法： 截至2024年11月15日，共入组非T315I 突变的CML-CP 患者43例。奥雷巴替尼采用隔日给药（QOD）的方式，28天为一个周期。

疗效数据：

• 截至2024年11月15日，33例（78.6%）患者接受了至少1次疗效评估，28例（66.7%）接受了至少2次疗效评估，23例（54.8%）接受了至少3次疗效评估。3例患者尚未进行首次疗效评估。
• 至截止日期，74.1%（20/27）的患者获CCyR，40.6%（13/32）获MMR。第6、9、12、18个周期评估的CCyR率和MMR率分别为45.5%和28.7%、57.2%和32.0%、61.1%和32.0%、68.9%和40.7%，提示疗效随用药时间延长而改善。
• 在33例疗效可评估的患者中，24例以二代TKI作为一线治疗，其中78.9%（15/19）获得CCyR，43.5%（10/23）获得MMR；在既往接受伊马替尼治疗的9例患者中，50.0%获得CCyR（4/8)，33.3%获得MMR（3/9）。

安全性数据：中位（区间）治疗时间16.0（2-18）个月。共有41例（95.3%）患者发生了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs），其中21例（48.8%）发生了≥3级TRAEs，6例（14.0%）发生了与奥雷巴替尼相关的严重不良事件（SAEs）。非血液学TRAEs包括皮肤色素沉着（51.2%）、高尿酸血症（30.2%）和肌酸磷酸激酶升高（25.6%）。TRAE多为1 ~ 2级。≥3级血液学不良反应包括血小板减少（46.5%）、中性粒细胞减少（25.6%）和贫血（9.3%）。仅1例患者发生1级高血压事件与奥雷巴替尼可能相关，无AOE，无VTE不良事件发生。奥雷巴替尼相关SAEs包括血小板计数减少（7.0%）、贫血和ALT升高（各2.3%）。无死亡报告。

结论：奥雷巴替尼可能为二线CP-CML患者提供一种安全有效的治疗选择，尤其是对于一线使用二代 TKIs治疗失败的患者。

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